基因治疗行业综述报告

一 、基因治疗行业概况1.1 概念基因支持着生命的基本构造和性能 。其有两个重要的属性 ，一个是基因的物质性,另一个重要属性是信息性 ，信息的属性离不开传递 ，而一旦传递中途发生变故 ，误差的基因会导致生物体不能适应环境或者导致自身的毁坏 。基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类 、数量和顺序的改变 ，导致遗传信息的改变而致病 。由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏 、缺陷或突变引起

新药临床前研究与评价

中国兽医药品监察所 ：加强兽药国际交流与合作的思考

近年来 ，随着全球一体化进程的加速 ，我国兽医药品国际合作坚定地实施“走出去”和“引进来”相结合战略 ，各项工作顺利开展 。经过多年发展 ，国内兽药产业已逐步形成门类较为齐全 、品种相对多样 、技术较为先进 、产业链较为完整 ，并具有一定国际竞争力的产业体系 。2007年我国恢复在世界动物卫生组织（World Organization for Animal Health,WOAH）的权利和义务以来，兽药对外交流与合

通过灌流生物反应和集成式澄清技术 ，强化 AAV 工艺

由于腺相关病毒 (AAV) 的现有成功案例和巨大的潜力 ，对临床试验和获批治疗应用中AAV的需求正在增加。与给药策略相关的高剂量要求正在挑战生物工艺工程师 ，以开发更有效的技术和创新策略 ，提高单位体积生产率 。在这项研究中 ，我们比较交替式切向流 (ATF) 和切向流深层过滤 (TFDF) 技术在以下方面的潜力 ：1) 使用哺乳动物 HEK293 细胞和瞬时转染实施高细胞密度灌流工艺 ，以生产 AAV8 ，以及

除病毒过滤 ：生物工艺中的当前和未来实践

对于在哺乳动物细胞中生产的药物产品 ，在生产过程中需要进行安全保证实践 ，以确保最终的药物产品是安全的 ，不会受到病毒污染的潜在风险 。除病毒过滤器通过强大的 、基于尺寸的截留机制针对一系列病毒提供病毒截留 。因此 ，除病毒过滤步骤通常用于精心设计的重组治疗性蛋白纯化流程 ，并且是在生物技术产品生产过程中 ，将外源和内源性病毒颗粒风险降至最低的总体策略的关键组成部分 。这篇综述总结了除病毒过滤的历史 ，目前可用的除病毒

除病毒过滤 ：操作考量

对于在哺乳动物细胞中生产的药物产品 ，在生产过程中需要进行安全保证实践 ，以确保最终的药物产品是安全的 ，不会受到病毒污染的潜在风险 。除病毒过滤器通过强大的 、基于尺寸的截留机制针对一系列病毒提供病毒截留 。因此 ，除病毒过滤步骤通常用于精心设计的重组治疗性蛋白纯化流程 ，并且是在生物技术产品生产过程中 ，将外源和内源性病毒颗粒风险降至最低的总体策略的关键组成部分 。这篇综述总结了除病毒过滤的历史 ，目前可用的除病毒